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¿Qué son los Laboratorios de Terapia Celular y Génica?
Creado 05.22
Introducción
En los últimos años, la terapia celular y génica (CGT) ha surgido como un campo innovador en la medicina, ofreciendo posibles curas para enfermedades previamente intratables. Pero, ¿qué sucede exactamente dentro de un Laboratorio de Terapia Celular y Génica? Estos laboratorios especializados son donde los científicos desarrollan, prueban y fabrican terapias avanzadas que modifican o reemplazan genes defectuosos, reparan células dañadas o mejoran las defensas naturales del cuerpo.
En este blog, exploraremos:
l Qué son las terapias celulares y génicas
l Las funciones clave de un laboratorio de CGT
l Las tecnologías y procesos involucrados
l El futuro de estos tratamientos revolucionarios
Comprendiendo la terapia celular y génica
1. Terapia Celular
La terapia celular implica trasplantar células sanas a un paciente para reemplazar o reparar las dañadas. Ejemplos incluyen:
Terapia con Células Madre: Uso de células madre pluripotentes o adultas para regenerar tejidos (por ejemplo, trasplantes de médula ósea para leucemia).
Terapia con células CAR-T: Ingeniería de las células inmunitarias de un paciente (células T) para atacar y destruir las células cancerosas.
2. Terapia Génica
La terapia génica se centra en corregir o reemplazar genes defectuosos para tratar trastornos genéticos. Las técnicas incluyen:
Edición de Genes (CRISPR/Cas9): Modificación precisa del ADN para corregir mutaciones.
Entrega de Vectores Virales: Usando virus inofensivos para entregar genes terapéuticos en las células (por ejemplo, Luxturna para la ceguera hereditaria).
Dentro de un laboratorio de terapia celular y génica
Un laboratorio CGT es un entorno altamente controlado donde investigadores y técnicos trabajan en el desarrollo de estos tratamientos avanzados. Los componentes clave incluyen:
1. Investigación y Desarrollo (I+D)
Los científicos estudian los mecanismos de la enfermedad y diseñan terapias.
Las pruebas preclínicas se realizan utilizando cultivos celulares y modelos animales.
2. Procesamiento de Células y Ingeniería Genética
Aislamiento y expansión: Extracción y crecimiento de células de pacientes/donantes (por ejemplo, células T, células madre).
Modificación genética: Usando CRISPR, vectores virales o electroporación para alterar el ADN celular.
3. Control de Calidad y Pruebas
Garantizando la seguridad, pureza y potencia de las terapias.
Las pruebas incluyen citometría de flujo, PCR y controles de esterilidad.
4. Fabricación y Escalado
Transición de la producción a escala de laboratorio a producción de grado clínico.
Cumplimiento de las Buenas Prácticas de Manufactura (GMP) para uso humano.
5. Ensayos Clínicos y Cumplimiento Regulatorio
Los laboratorios colaboran con hospitales para ensayos clínicos (Fases I-III).
Las agencias regulatorias (FDA, EMA) revisan los datos antes de la aprobación.
Tecnologías clave en los laboratorios de CGT
CRISPR-Cas9: Edición genética precisa.
Vectores virales (AAV, lentivirus): Entrega eficiente de genes.
Biorreactores automatizados: Aumentando la producción de células.
Secuenciación de Células Individuales: Analizando cambios genéticos a nivel celular.
El Futuro de los Laboratorios de Terapia Celular y Génica
Medicina Personalizada: Adaptando tratamientos a la genética individual.
Terapias Listas para Usar: Células de donante universal para reducir costos.
IA y Aprendizaje Automático: Acelerando el diseño y la prueba de terapias.
Conclusión
Los laboratorios de terapia celular y génica están a la vanguardia de la innovación médica, desarrollando tratamientos que podrían curar enfermedades genéticas, cánceres y condiciones degenerativas. A medida que la tecnología avanza, estos laboratorios desempeñarán un papel aún más importante en la configuración del futuro de la medicina.
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